В нескольких словах
Испанская компания Tetraneuron разрабатывает генную терапию против болезни Альцгеймера, которая, возможно, сможет восстановить функции нейронов и обратить вспять повреждения, вызванные заболеванием. Испытания на людях запланированы на 2026 год.
Испанские ученые из компании Tetraneuron разрабатывают инновационную генную терапию для борьбы с болезнью Альцгеймера. Исследования, начавшиеся с изучения сетчатки цыпленка, привели к созданию препарата, который в 2026 году планируется испытать на людях.
Идея нового метода лечения берет начало в исследованиях Хосе Марии Фраде из Института Кахаля (CSIC) в Мадриде. Изучая развитие нервной системы в эмбрионах, ученый обнаружил роль фактора транскрипции E2F4 в процессе гибели нейронов. В нормальных условиях E2F4 регулирует клеточный цикл, но при стрессе может приводить к аномальному делению нейронов, что является одним из механизмов развития болезни Альцгеймера.
На основе этих открытий была разработана модифицированная версия E2F4 (E2F4-DN), которая способна блокировать реактивацию клеточного цикла и защищать нейроны от разрушения. Компания Tetraneuron, созданная для реализации этой идеи, планирует использовать генную терапию для доставки этого модифицированного гена в мозг пациентов.
Текущие методы лечения Альцгеймера в основном направлены на борьбу с амилоидными бляшками, однако, генная терапия Tetraneuron предлагает принципиально иной подход: восстановление функции нейронов. Препарат будет вводиться путем инъекции в основание черепа, чтобы достичь мозга. Успешные испытания на мышах показали положительные результаты.
Ведущий невролог Гарвардского университета Альваро Паскуаль Леоне, ныне медицинский директор компании, отмечает, что новый подход может не только замедлить, но и обратить вспять повреждения, вызванные болезнью. Ключевым моментом является восстановление пластичности синапсов, что, по мнению ученых, может вернуть пациентам память и когнитивные функции.
Несмотря на оптимизм, остаются вызовы, включая высокую стоимость терапии и масштабирование производства. Компания планирует начать испытания на людях в 2026 году, ориентируясь на пациентов с умеренной и тяжелой стадией Альцгеймера. Если результаты окажутся успешными, эта генная терапия может стать прорывом в борьбе с этим сложным заболеванием.
